Die Firma Gilead® Sciences forscht derzeit an einem neuen aussichtsreichen antiretroviralen Wirkstoffkandidanten. Es handelt sich um den Arzneistoff Lenacapavir. Das Molekül trägt auch die firmeninterne Bezeichnung GS-6207. Das Besondere an diesem Wirkstoff ist seine innovative Wirkweise bzw. sein Angriffspunkt bei HIV. Denn die meisten etablierten antiretroviralen Wirkstoffe hemmen bzw. blockieren in der Regel Funktionsproteine, also spezifische Enzyme, die das Virus für seine Vermehrung in menschlichen Zellen benötigt. Als Beispiele seien hier genannt: Protease, Reverse-Transkriptase oder Integrase. Lenacapavir hat hingegen ein Strukturprotein des Virus zum Ziel: das Viruskapsid.

Das HI-Virus gehört zur Gruppe der umhüllten Viren. Das heißt, es besitzt eine äußere Proteinkapsel, welche das Viruserbgut schützend umgibt. Darüber hinaus ist ohne das Kapsid ein Zusammenbau neu gebildeter Virusbestandteile schlicht nicht mehr möglich. Der neue Wirkstoff Lenacapavir bindet nun die Monomere, aus denen das HIV-Kapsid aufgebaut ist, und stört so dessen Funktion.

Darüber hinaus zeigt der neue Wirkstoffkandidat pharmakokinetisch interessante und vorteilhafte Eigenschaften, die einen Einsatz als sogenanntes long-acting agent ermöglichen. Im Gegensatz zu herkömmlichen Tabletten, die als täglicher Wirkstoffcocktail geschluckt werden müssen, wird GS-6207 unter die Haut gespritzt.

Chemisch gesehen wurde Lenacapavir derart konzipiert, dass der Wirkstoff maximal dauerhaft stabil bleibt. Ein ringförmig-molekularer Aufbau mit zahlreichen chemischen Bindungen gewährleistet eine extrem lange Halbwertzeit im menschlichen Körper. Der Arzneistoff ist durch körpereigene Stoffwechselenzyme schwer spalt- bzw. abbaubar. Daraus resultiert eine Halbwertzeit von 5 Wochen, womit der Wirkstoff tatsächlich ein halbes Jahr im Körper aktiv bleibt und theoretisch nur zweimal im Jahr verabreicht werden muss. Lenacapavir wirkt dabei noch im pikomolaren Bereich, also in Konzentrationen von einem Billionstel Mol, und ist somit deutlich wirksamer als andere antiretrovirale Arzneistoffe. Ganz allein kann der neue Wirkstoff allerdings nicht verabreicht werden. Wie die verfügbarbaren Daten zeigen, wird Lenacapavir genauso wie alle anderen Anti-HIV-Wirkstoffe zwingend Kombinationspartner brauchen, um das Virus dauerhaft in Schach zu halten.

Der neue Wirkstoff wurde sowohl an gesunden Probanden als auch an kleineren Kollektiven therapienaiver HIV-positiver Patienten in klinischen Studien getestet. Die Viruslast wurde dabei schnell und erheblich gesenkt. Auch in puncto Verträglichkeit konnte die neue Behandlung überzeugen. Die für subkutane Injektionen möglichen lokalen Unverträglichkeiten in Form von Rötungen und Schmerzen an der Einstichstelle waren allerdings nur von geringem Schweregrad und nach ein paar Tagen wieder verschwunden.

Auch in der heutigen Zeit, in der mit der hochaktiven antiretroviralen Therapie bereits eine Vielzahl von effektiven Medikamenten zur Verfügung stehen, ist die kontinuierliche Suche nach neuen Targets und Wirkmechanismen wichtig. Denn die Gefahr von Resistenzen bleibt weiterhin real, da das HI-Virus extrem wandlungsfähig ist. Dadurch dass es in seiner Vermehrung zu vielen genetischen ‘Fehlern‘ kommt, könnte es irgendwann unempfindlich auf bekannte Medikamente reagieren. Um vorbereitet zu sein, brauchen wir medikamentöse bzw. therapeutische Innovationen.

Zu Recht hat die amerikanische Zulassungsbehörde FDA die Forschung an Lenacapavir als sogenannte „breakthrough therapy“ eingestuft und dessen Entwicklung und Prüfung beschleunigt. Die Wissenschaft setzt große Hoffnungen in den neuen Wirkstoff.

Den wenigen Nachteilen - muss gespritzt - hohe Kosten, Einsatz in Entwicklungsländern wahrscheinlich schwierig), stehen immensen Vorteile gegenüber - hohe Wirksamkeit, lange Verweildauer, einfache Kombination mit anderen antiretroviralen Wirkstoffen und keine starken Nebenwirkungen.  

Quelle:  www.spektrum.de/news/; www.apotheke-adhoc./news